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Estudo de Pesquisa de Transplante de Medula Óssea de doadores compatíveis relacionados para Pacientes com Cistinose

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Um estudo está sendo realizado  por médicos do Ronald Reagan UCLA Medical Center, em Los Angeles para determinar se o transplante de células-tronco provenientes da medula óssea de doadores compatíveis  relacionados, constitui-se em um tratamento eficaz que irá lentificar ou prevenir a progressão da cistinose. O estudo vai também avaliar os riscos associados a este tratamento e verificar se eles são aceitáveis, considerando o benefício potencial de evitar as consequências da cistinose em longo prazo. O transplante de medula óssea nunca foi utilizado para tratar a cistinose em humanos, mas estudos recentes em modelo animal de cistinose demonstraram que esta forma de terapia, não só ajuda, mas impede a progressão da doença em ratinhos. Neste estudo experimental será realizada a forma mais bem sucedida de transplante de medula óssea, o transplante de medula óssea HLA compatível com doador relacionado.

Os critérios de elegibilidade para participar do estudo incluem:
1A.) Adultos, com idade a partir de 18 anos com cistinose nefropática com função renal estável (definida como  alteração na depuração da creatinina inferior a 20% nos em exames das ultimas 12 semanas) e um ou mais dos seguintes: a) fraqueza muscular, b) dificuldades de deglutição; c ) perda visual progressiva; d) má absorção intestinal.
ou
1B.) Crianças entre 13-17 anos de idade que não tolerem ou não tomem cisteamina (definida por níveis de cistina intraleucocitária  superiores a 5 nmol meia-cistina/mg proteína por 2 medidas consecutivas com pelo menos 3 meses de intervalo durante os últimos 6 meses  ou confirmação da condição de intolerância do paciente pelos seus pais) e piora das manifestações clínicas segundo avaliação de um médico que não seja investigador participante neste estudo.
2. Os pacientes devem ter um doador de medula óssea  relacionado com HLA compatível, em 10 de 10 alelos.
3. Pacientes com função física adequada, conforme avaliação pré-transplante das funções do coração, pulmões, rins, fígado e outros órgãos e não deve ter uma infecção grave, estar grávida ou ter se submetido a um transplante anterior de células-tronco.

Indivíduos interessados devem solicitar que seu médico contate a Sra. Zoe Solsby da Fundação de Pesquisa para Cistinose para informações adicionais.
Telefone: 949 223 7610 ou e-mail: Este endereço de e-mail está protegido contra spambots. Você deve habilitar o JavaScript para visualizá-lo. .