Over ons

Geschiedenis

Het cystinoseonderzoek heeft zich de laatste jaren geweldig uitgebreid. Cystinose onderzoekers en wetenschappers hebben aanzienlijke vooruitgang geboekt en hun resultaten worden in toenemende mate vertaald naar klinische onderzoeken. In het licht van de voortgaande cystinose onderzoeksprojecten over de gehele wereld en de verwachting van nieuwe klinische onderzoeken, heeft de Cystinosis Research Foundation (“CRF”) de noodzaak onderkend om een middelpunt van informatie te creëren voor onderzoekers en wetenschappers, die streven naar betere behandelingen en naar genezing van cystinose.

In 2009 begonnen leiders in de cystinose gemeenschap discussies over het tot stand brengen van een nieuw soort hulpmiddel, dat de behoeften van de gehele cystinose gemeenschap zou verbinden en dienen. Om de onderzoeksinspanning te bevorderen en het onderzoeksproces te versnellen, heeft de Cystinosis Research Foundation (CRF), in samenwerking met de Cystinosis Foundation (CF) en andere cystinose leiders en organisaties op sleutelposities, gewerkt aan het creëren van een op patiëntengegevens gebaseerde internationale cystinose registratie. Wat wij voor ogen hadden was het scheppen van een middelpunt van informatie over cystinose, dat diegenen die leefden met cystinose, hun families, vrienden en zorgverleners bij elkaar zou brengen en hen zou verbinden met de medische onderzoeksgemeenschap, de klinische zorg en klinische onderzoeken. De informatie die werd verschaft door patiënten en families zou dan toegankelijk worden gemaakt voor clinici, wetenschappers, onderzoekers en andere belanghebbenden in de cystinose gemeenschap, teneinde nieuwe behandelingen te ontdekken en genezing voor cystinose te vinden. Dit middelpunt van informatie, toegankelijk als hulpmiddel voor industrieën met belangstelling voor cystinose, geeft hen beperkte toegang tot een database met door patiënten en hun families verschafte informatie - informatie die essentieel zou kunnen blijken te zijn voor vooruitgang in de zorg voor en behandeling van cystinosepatiënten. Heden ten dage is het resultaat van deze inspanning de “Cure Cystinosis International Registry” (CCIR), een website en internationale registratie.

Voor patiënten biedt CCIR de mogelijkheid tot betrokkenheid bij onderzoek, dat nieuwe behandelingen zal helpen ontwikkelen en testen, en om de genezing van cystinose te ontwikkelen. Het registratie-hulpmiddel zal de belanghebbenden in de cystinose gemeenschap – wetenschappers, onderzoekers, clinici, farmaceutische industrieën, patiënten en families - tot elkaar brengen en hun hulpmiddelen ter beschikking stellen die nooit op één plaats beschikbaar zijn geweest. De CCIR streeft met toewijding naar het verbeteren van de levens van hen die zijn getroffen door cystinose en het vinden van een genezing voor cystinose.

Wie wij zijn

CCIR is de enige, allesomvattende, wereldwijde registratie voor cystinose. De doelstelling van CCIR is het tot stand brengen van een wereldwijde registratie van de cystinose gemeenschap die het vermogen van de gemeenschap om elkaar te helpen door verbeterde communicatie en het delen van informatie zal doen toenemen en door dit te doen, duizenden patiënten met cystinose zal helpen. CCIR is onder andere een middelpunt van actuele informatie over klinische onderzoeken en studies bij cystinose.

De CCIR vertegenwoordigt de samenwerking van een ruime kring van instellingen en individuen die de waarde en het belang van samenwerken erkennen, door hun expertise en informatie te combineren. Zonder te letten op hun individuele achtergronden delen de leiders van CCIR een gemeenschappelijk doel - het vermogen van de gemeenschap om elkaar te helpen door verbeterde communicatie en het delen van informatie te doen toenemen en door dit te doen, patiënten met cystinose te helpen. De organisatoren van CCIR komen uit leiders in de non-profitsector, academische instituten en de wetenschappelijke wereld. Deze groep mensen is gefocust in zijn verlangen om het onderzoeksproces te versnellen, in zijn zoektocht om genezing voor cystinose te vinden. De informatie die wordt verschaft via CCIR is ontwikkeld met behulp van de revisie, de aanwijzingen en het advies van de CCIR Medische en Wetenschappelijke Raad, een groep experts op het gebied van cystinose, en de CCIR Commissie van Advies. De CCIR Commissie van Advies draagt regelmatig bij aan de CCIR op vele gebieden, zoals bij het reviewen van onderwijskundig materiaal, het aangeven van een programmatische richting, het adviseren over processen en procedures van de registratie en het faciliteren van mogelijkheden voor naar buiten treding en samenwerking. De CCIR Commissie van Advies legt zich enthousiast toe op het promoten en faciliteren van actueel onderzoek en medische informatieverstrekking  aan de wereldwijde cystinose gemeenschap in een inspanning om de gemeenschap te informeren over actuele behandelingen en klinische onderzoeken. Het is het doel van de CCIR Commissie van Advies om te waarborgen dat de door CCIR verzamelde informatie beschikbaar zal zijn voor de cystinose onderzoeksgemeenschap om behandelingen te evalueren, klinische onderzoeken ter verbetering van behandelingen te ontwerpen, inclusief de genezing van cystinose en om cystinose en zijn complicaties beter te begrijpen. Het “Operations Team” achter deze ongelooflijke hulpbron is continu bezig de site te verfijnen en te perfectioneren zodat hij zich op zijn best ontwikkelt om aan de behoeften van de gehele cystinose gemeenschap te voldoen. Wij moedigen u aan tot het geven van suggesties en feedback.

CCIR Partners
Cystinosis Research Foundation, www.cystinosisresearch.org
Cystinosis Foundation, www.cystinosisfoundation.org

CCIR Operations Team

Bruce A. Barshop, MD, PhD, University of California, San Diego
Kyle Brown, CEO, Innolyst, Inc
Betty L. Cabrera, M.P.H., University of California, San Diego
Jason Grier, Hope for Holt
Jan Laibe, Innolyst, Inc.
Nancy Stack, Cystinosis Research Foundation

 

CCIR Board of Advisors

Bruce A. Barshop, MD, PhD, University of California, San Diego
Kyle Brown, CEO, Innolyst, Inc
Betty L. Cabrera, M.P.H, University of California, San Diego
Paul Goodyer, MD, Montreal Children's Hospital, Montreal, Canada
Whitney Glaize, Cystinosis Patient Advocate, Cystinosis Research Foundation
Jean Hobbs-Hotz, President, Cystinosis Foundation
Valerie Hotz, Cystinosis Foundation
Tom Melang, Cystinosis Patient Advocate
Teresa Partington,  Jenna and Patrick's Foundation of Hope
Jerry Schneider, MD, Dean for Academic Affairs Emeritus, University of California, San Diego
Nancy Stack, Cystinosis Research Foundation
Tricia Sturgis,  24 Hours for Hank
Doris A.Trauner, MD, University of California, San Diego

 

CCIR Medical and Scientific Council

Bruce A. Barshop, MD, PhD, University of California, San Diego
Stephanie Cherqui, PhD, The Scripps Research Institute
Ranjan Dohil, MD, University of California, San Diego
Paul Goodyer, MD, Montreal Children's Hospital, Montreal, Canada
Daniel R. Salomon, MD, The Scripps Research Institute
Jerry Schneider, MD, Dean for Academic Affairs Emeritus, University of California, San Diego
Doris A.Trauner, MD, University of California, San Diego

CCIR Advocates

24 Hours for Hank, www.24hoursforhank.org
Australian Cystinosis Support Group, www.cystinosis.com.au
CARE, Cystinosis Awareness and Research Effort, Canada, www.cystinosis.ca
Cystinosis Foundation New Jersey Chapter
Cystinose Foundation France, www.cystinose.org
Cystinosis Foundation Ireland, www.cystinosis.ie
Cystinosis Foundation UK, www.cystinosis.org.uk
Cystinosis Support Group, South Africa
Hope for Holt, www.hopeforholt.org
Jenna and Patrick's Foundation of Hope, www.jennaandpatrick.org
Joshua's Journey of Hope, www.joshuasjourney.org
Tina's Hope for a Cure, www.tinashopeforacure.org