À propos de nous

Historique

La recherche sur la cystinose a connu une forte expansion dans les dernières années. Les chercheurs et les scientifiques qui travaillent sur la cystinose ont réalisé des progrès importants dans leurs travaux de recherche et leurs résultats sont de plus en plus traduits en essais cliniques. Compte tenu des projets de recherche en cours sur la cystinose dans le monde et l'anticipation de nouveaux essais cliniques à l'horizon, la Fondation de la Recherche sur la Cystinose « Cystinosis Research Foundation (CRF) » a éprouvé la nécessité de créer un pôle d'information pour les chercheurs et les scientifiques pour de meilleurs traitements et remèdes pour la cystinose.

En 2009, les dirigeants de la communauté cystinotique ont entamé des discussions sur la création d'un nouveau type de ressources qui permettraient de relier et servir les besoins de toute la communauté de cystinotique. Afin de poursuivre l'effort de recherche et d'accélérer le processus de recherche, la Fondation de la Recherche sur la Cystinose « Cystinosis Research Foundation (CRF) » en collaboration avec la Fondation de la Cystinose (CF) et d'autres organisations clés s'intéressant à la cystinose dans le monde entier, ont travaillé afin de créer un registre international de patients atteints de cystinose.

Ce que nous avions envisagé était la création d'un pôle central d’information sur la cystinose qui réunirait les patients qui vivent avec la cystinose, leurs familles, amis et soignants en les reliant avec la communauté de la recherche médicale, les soins et les essais cliniques. Les informations fournies par les patients et leurs familles seraient alors mises à la disposition des cliniciens, des scientifiques, chercheurs et autres intervenants dans la collectivité cystinotique afin de découvrir de nouveaux traitements et un remède pour la cystinose.

Ce centre d'information, considéré comme une ressource pour les industries ayant un intérêt pour la cystinose, fournira un accès à une base de données d’informations fournies par les patients et leurs familles, des informations qui pourraient s'avérer essentielles aux progrès dans les soins et les traitements pour les patients atteints de cystinose. Aujourd'hui, le résultat de cet effort, donne naissance au Registre International pour un remède pour la Cystinose « Cure Cystinosis International Registry (CCIR) », un registre international et un site internet à la fine pointe de la technologie.

Pour les patients, le CCIR sera une occasion pour leur implication dans la recherche qui permettra de développer et tester de nouvelles thérapies et de développer un remède pour la cystinose. Le registre en tant que ressource permettra de relier les intervenants dans la cystinose - les scientifiques, chercheurs, cliniciens, entreprises pharmaceutiques, les patients et les familles - et de leur fournir les ressources qui auparavant n'ont jamais été disponibles en un seul endroit. Le CCIR a pour vocation d’améliorer la vie des personnes touchées par la cystinose et à trouver un remède pour la cystinose.

Qui sommes-nous?

Le CCIR est le seul registre mondial complet de cystinose. Le but et l'objectif du CCIR est de parvenir à développer un registre mondial pour la communauté cystinotique, ce qui augmentera la capacité de la communauté à s’entraider via une meilleure communication et un partage de l'information et, ce faisant, aider les milliers de personnes touchées par la cystinose. Entre autres choses, le CCIR est une plaque tournante pour les informations actuelles concernant les essais cliniques et études de la cystinose.

Le Registre International pour un remède pour la Cystinose CCIR « The Cure Cystinose International Registry » représente la collaboration d'un large éventail d'institutions et d'individus qui reconnaissent la valeur et l'importance de travailler ensemble, en combinant leur expertise et de l’information. Peu importe leurs formations, les leaders d'opinion du CCIR ont un objectif commun : accroître la capacité de la communauté cystinotique à s’entraider par une meilleure communication et coopération et, ce faisant, aider les personnes touchées par la cystinose. Les organisateurs du CCIR sont des dirigeants d’institutions à but non lucratif (établissements universitaires et communauté scientifique). Ce groupe de personnes a pour but d'accélérer le processus de recherche pour trouver le remède pour la cystinose. L’information trouvée dans le CCIR a été choisie et développée suite aux conseils et recommandations venant des médecins du CCIR et du conseil scientifique, un groupe d'experts sur la cystinose, ainsi que des membres du conseil consultatif du CCIR Le Comité consultatif du CCIR contribue régulièrement au registre dans de nombreux domaines y compris le choix et la révision du matériel éducatif proposé, offrant une ligne directrice sur la matière offerte, et les conseils sur les processus de mise en marche du registre. Le Comité consultatif du CCIR intervient également afin de faciliter les possibilités de sensibilisation et de collaboration entre les différents partenaires et intervenants de la communauté cystinotique. Le Comité consultatif du CCIR se consacre à promouvoir et faciliter l’accès à la recherche et aux informations médicales à la communauté cystinotique mondiale dans un effort pour informer la communauté des traitements actuels et des essais cliniques en cours. Le but du Comité consultatif est d'assurer que l’information recueillie par le biais du CCIR soit disponible à la communauté scientifique pour évaluer les thérapies contra la cystinose, pour aider à la conception d’essais cliniques pour l'amélioration des traitements, notamment un traitement de la cystinose et de mieux comprendre la cystinose et ses complications. L'équipe des opérations derrière cette incroyable ressource continue d’affiner et de perfectionner le site afin qu'il évolue pour mieux répondre aux besoins de toute la communauté cystinotique. Nous encourageons vos suggestions et commentaires.

Partenaires du CCIR

Fondation de Recherche sur la Cystinose, www.cystinosisresearch.org
La Fondation Cystinose, www.cystinosisfoundation.org

Équipe des opérations du CCIR

Bruce A. Barshop, MD, PhD, Université de Californie, San Diego
Kyle Brown, Chef de la direction, Innolyst, Inc
Betty L. Cabrera, MPH, Université de Californie, San Diego
Jason Grier, l'Espoir pour Holt
Laibe Jan, Innolyst, Inc
Nancy Stack, Fondation de Recherche sur la Cystinose

Comité Consultatif du CCIR

Bruce A. Barshop, MD, PhD, Université de Californie, San Diego
Kyle Brown, Chef de la direction, Innolyst, Inc
Betty L. Cabrera, MPH, Université de Californie, San Diego
Goodyer Paul, MD, Hôpital de Montréal pour Enfants, Montréal, Canada
Whitney Glaize, Défenseur des patients atteints de cystinose, Fondation de Recherche sur la Cystinose 
Jean-Hobbs Hotz, Présidente, Fondation Cystinose
Hotz Valerie, Fondation Cystinose
Melang Tom, Défenseur des patients atteints de cystinose
Partington Teresa, Fondation de l'espoir de Jenna et Patrick 

Jerry Schneider, MD, doyen émérite pour les affaires académiques, Université de Californie, San Diego
Nancy Stack, Fondation de Recherche sur la Cystinose
Sturgis Tricia, 24 heures pour Hank
Doris Trauner A., MD, Université de Californie, San Diego

Conseil médical et scientifique du CCIR

Bruce A. Barshop, MD, PhD, Université de Californie, San Diego
Stephanie Cherqui, Ph.D., Institut de Recherche Scripps
Dohil Ranjan, MD, Université de Californie, San Diego
Paul Goodyer, MD, Hôpital de Montréal pour Enfants, Montréal, Canada
Daniel R. Salomon, MD, Institut de Recherche Scripps
Jerry Schneider, MD, doyen émérite pour les affaires académiques, Université de Californie, San Diego
Doris Trauner A., MD, Université de Californie, San Diego

Les defenseurs des patients du CCIR

24 Hours pour Hank, www.24hoursforhank.org
Groupe de Support Australien pour la Cystinose, www.cystinosis.com.au
CARE, Cystinosis Awareness and Research Effort, Canada, www.cystinosis.ca
Cystinosis Foundation New Jersey Chapter
Cystinosis Foundation France, www.cystinosis.org
Cystinosis Foundation Ireland, www.cystinosis.ie
Cystinosis Foundation UK, www.cystinosis.org.uk
Groupe de soutien de la cystinose, Afrique du Sud
Espoir pour Holt, www.hopeforholt.org
Jenna and Patrick's Foundation of Hope, www.jennaandpatrick.org
Joshua's Journey of Hope, www.joshuasjourney.org
Tina's Hope for a Cure, www.tinashopeforacure.org