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Etude de greffe de moelle osseuse pour les patients atteints de cystinose avec donneur compatible

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Une étude est en train d’être menée par des médecins au Ronald Reagan UCLA medical center à Los Angeles afin de déterminer si des greffes de cellules souches sanguines de moelle osseuse provenant de donneurs compatibles, sont un traitement efficace qui diminuera ou préviendra la progression de la cystinose. Cette étude s’intéressera également aux risques associés avec le traitement et si ils sont acceptables considérant le bénéfice potentiel pour éviter les conséquences a long terme de la cystinose. La greffe de moelle osseuse n’a jamais été utilisée pour traiter la cystinose chez l’homme, mais de récentes études utilisant le modèle murin de la cystinose montrent que cette forme de thérapie, non seulement aide, mais prévient la progression de la maladie chez les souris. Dans cette étude expérimentale, la greffe de moelle osseuse la plus efficace, c’est à dire la transplantation de moelle osseuse provenant d’un donneur HLA-compatible, sera menée.

Les critères d’éligibilité pour participer à cette étude inclus :

1.    A) Adultes, âgés de 18 ans ou plus atteints de cystinose néphropathique avec une fonction rénale stable (définie comme moins de 20% de changement dans l’élimination de la créatinine au cours des 12 dernières semaines) et un ou plusieurs des critères suivants : a) faiblesse musculaire ; b) difficultés à avaler ; c) perte progressive de la vision ; d) malabsorption intestinale.

ou

B) Enfants âgés de 13 a 17 ans ne tolérant pas ou ne prenant pas de cysteamine (caractérisés par des taux de cystine leucocytaires supérieurs à  5 nmol demi-cystine/mg protéines pour deux points de cinétique consécutifs avec au moins 3 mois d’intervalle au cours des 6 derniers mois ou une confirmation parentale concernant l’intolérance du patient a la cysteamine) et des manifestations cliniques en voie d’aggravation déterminées par un médecin n’étant pas investigateur dans cette étude.

2.    Les patients doivent avoir un donneur de moelle osseuse qui est HLA-compatible pour 10 sur 10 allèles.

3.     Patients avec une condition physique adéquate mesurée par : des tests pre-transplantation du cœur, des poumons, des reins, du foie, et d’autres organes et ne pas avoir d’infections sévères, être enceinte, ou ayant déjà subi une transplantation de cellules souches.

Les sujets intéressés doivent demander à leur médecin de contacter Zoe Solsby à la fondation de recherche sur la cystinose (Cystinosis Research Foundation) afin d’obtenir des informations complémentaires.
Téléphone : +1 949 223 7610 ou email: Cette adresse email est protégée contre les robots des spammeurs, vous devez activer Javascript pour la voir. .

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